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“雖然罕見病發病率低，但我國人口基數大，患者的絕對數量不少，目前超過2000萬，建議在國家層面加強對罕見病診治的統籌，加大對藥物研發的激勵和支持，并授予市場獨占期保護。”3月1日，全國人大代表、貝達藥業股份有限公司董事長兼CEO丁列明告訴澎湃新聞，他將在十三屆全國人大五次會議上提出《關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發的建議》。

罕見病指發病率極低、患病人數極少的疾病。據世界衛生組織定義，罕見病是患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病，已知罕見病約7000種，僅10%有治療方法。

“國際上將用于罕見病治療的藥物稱作‘孤兒藥’，‘孤兒藥’短缺是全球性公共衛生問題：一是研發成本高，而單一罕見病患者人數少，藥品上市后的收益不足以收回成本，企業研發意愿不強；二是患者人數少，臨床受試者招募難。”丁列明說，孤兒藥的研發只靠市場機制驅動很難解決，要從政策層面加大引導和支持，降低研發的困難和費用，增加研發成功率和收益預期。

他表示，目前我國對孤兒藥研發的激勵政策較少，主要集中在審評階段，更多的是鼓勵境外已上市藥物在我國上市，對國內罕見病的基礎研究、轉化醫學研究和孤兒藥原始創新的激勵作用不明顯，建議構建貫穿研發、注冊、上市后各階段的系統性激勵機制。

首先是在國家層面加強對罕見病診治的統籌。目前國家衛健委已牽頭建立全國罕見病診療協作網并開展信息登記工作，覆蓋324家醫院，建議在國家層面成立專項工作委員會，統籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發、醫保報銷等制定系統性政策機制，鼓勵科研院所、醫藥企業加大孤兒藥研發，以罕見病登記系統的流行病學數據為基礎，擴充并動態調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

其次，加大對孤兒藥研發的激勵。在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發給予政策傾斜，加大經費支持，以孤兒藥研發費用的50%給予企業稅收減免。研發過程中，經資格認定后，國家藥品監督管理局藥品審評中心提供全程研發技術支持，為企業臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，明確自主研發的孤兒藥與臨床急需、境外已上市罕見病用藥優先審評審批同樣適用“七十日審批”政策。

此外，授予孤兒藥市場獨占期保護，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，期間不批準同一品種相同適應癥藥物上市。