亚洲欧美精品在线-亚洲欧美精品中文字幕在线观看-亚洲欧美精品综合在线观看-亚洲欧美精选-亚洲欧美久久-亚洲欧美久久精品

　　全國(guó)政協(xié)委員、貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官丁列明在為今年全國(guó)兩會(huì)準(zhǔn)備的有關(guān)加強(qiáng)精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代個(gè)體化定制藥物研發(fā)和技術(shù)審評(píng)的提案中建議，國(guó)家藥物審評(píng)部門隨時(shí)跟進(jìn)個(gè)體化定制藥物新技術(shù)發(fā)展，及時(shí)研討，制定技術(shù)指導(dǎo)原則和對(duì)應(yīng)的審評(píng)要求，以推動(dòng)這一治療領(lǐng)域有序發(fā)展。

　　丁列明表示，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)是未來方向。邁入精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代，個(gè)體化定制藥物作為新生事物、前沿科技，代表著發(fā)展趨勢(shì)，其研發(fā)和技術(shù)審評(píng)需要引起迫切重視。

　　一方面，個(gè)體化定制藥物能夠?yàn)殡y治性疾病提供新的治療方案選擇，并已具備發(fā)展條件。人類基因組計(jì)劃讓人類可以在基因組水平上對(duì)疾病的機(jī)制、個(gè)體差異的原因進(jìn)行推測(cè)和演繹。許多難治性常見病如腫瘤、糖尿病、自身免疫疾病等被發(fā)現(xiàn)存在發(fā)病機(jī)理和治療上的個(gè)體化特征。就此，基因診斷和個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療應(yīng)運(yùn)而生。這類個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療要求對(duì)患病人群按照對(duì)應(yīng)的篩選標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行細(xì)分，治療藥物或方法會(huì)因人而異，而使用同一個(gè)藥物的個(gè)體數(shù)量自然變少，甚至變成一人一藥即“定制藥”。

　　另一方面，個(gè)體化定制藥物已在歐美醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)掀起研究熱潮，并在細(xì)分領(lǐng)域取得重大進(jìn)展。以個(gè)體化腫瘤疫苗為例，由于腫瘤基因突變是隨機(jī)發(fā)生的，不同患者的突變各不相同，由其產(chǎn)生的腫瘤新生抗原也各不相同，因此，針對(duì)腫瘤新生抗原設(shè)計(jì)的疫苗必須要個(gè)體化定制。近年來隨著基因測(cè)序技術(shù)的普及，可以通過測(cè)序及人工智能分析得到由突變產(chǎn)生的新生抗原，并定制疫苗進(jìn)行治療。全球頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊已發(fā)表了一系列臨床研究結(jié)果，證明個(gè)體化疫苗用于治療一系列不同癌種具有安全性和有效性，激發(fā)了全球研究熱潮。

　　“這類個(gè)體化定制藥物引領(lǐng)著新藥研發(fā)的方向，同時(shí)也因?yàn)檠邪l(fā)時(shí)限和成本，給新藥研發(fā)和審評(píng)原則帶來新挑戰(zhàn)，在安全性和有效性的確認(rèn)上帶來新認(rèn)識(shí)，成為藥物監(jiān)管面臨的新課題。”

　　為此，丁列明建議，國(guó)家審評(píng)部門隨時(shí)跟進(jìn)這類新技術(shù)發(fā)展，及時(shí)研討，制訂技術(shù)指導(dǎo)原則和對(duì)應(yīng)的審評(píng)要求，以推動(dòng)這一治療領(lǐng)域有序發(fā)展。

　　近年來我國(guó)企業(yè)已快速開展了一系列個(gè)體化定制藥物的研發(fā)，但在申報(bào)時(shí)遇到困境：現(xiàn)行的工業(yè)化批量生產(chǎn)藥物的技術(shù)審評(píng)體系并不適用于個(gè)體化定制藥物。丁列明建議，國(guó)家藥監(jiān)部門對(duì)新出現(xiàn)的技術(shù)及時(shí)進(jìn)行研討，加強(qiáng)與學(xué)術(shù)界及藥企的溝通交流，對(duì)個(gè)體化定制藥物所使用的固定工藝流程及相應(yīng)的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行科學(xué)性和嚴(yán)謹(jǐn)性評(píng)估，既要保證所生產(chǎn)藥物的安全性風(fēng)險(xiǎn)可控，還要讓個(gè)體化定制藥物的時(shí)間和經(jīng)濟(jì)成本不至于太高，讓患者及時(shí)用上。在技術(shù)指導(dǎo)原則正式出臺(tái)前，可請(qǐng)這一領(lǐng)域的專家一起研討和把關(guān)，在保證受試病人安全的前提下，批準(zhǔn)開展小規(guī)模臨床試驗(yàn)，使中國(guó)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)發(fā)展緊跟國(guó)際前沿。

　　丁列明建議，國(guó)家藥品審評(píng)中心可成立專門機(jī)構(gòu)，如先進(jìn)治療技術(shù)部，專門負(fù)責(zé)新技術(shù)藥物的審評(píng)，并加強(qiáng)與藥企的技術(shù)、科技溝通交流。

　　隨著精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)時(shí)代的到來，越來越多的新藥開發(fā)涉及學(xué)科交叉，如基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、免疫組學(xué)、合成生物學(xué)等新興學(xué)科，需要審評(píng)人員具備不同的專業(yè)背景，可設(shè)立特別審評(píng)部門來推進(jìn)各類前沿創(chuàng)新技術(shù)藥物的臨床研究。丁列明建議國(guó)家藥品審評(píng)中心提高新技術(shù)藥物審評(píng)的優(yōu)先級(jí)，成立新機(jī)構(gòu)如先進(jìn)治療技術(shù)部等，專門進(jìn)行新技術(shù)藥物尤其是個(gè)體化定制藥物的審評(píng)，加強(qiáng)標(biāo)準(zhǔn)的國(guó)際協(xié)同，推動(dòng)創(chuàng)新型藥物盡快開展臨床試驗(yàn)并最終上市，進(jìn)而解決臨床上大量未被滿足的需求。